Больные тяжелым Х-сцепленным комбинированным иммунодефицитом постоянно должны находиться в стерильной среде. Пациенты с такой формой наследственного иммунодефицита не способны защититься от инфекций.По словам сотрудников Института рака и детской больницы Бостона, они нашли подход в лечении тяжкого заболевания, в основе которого лежит генная терапия.
Такое лечение проверили на девяти детях. Больные получили гемопоэтические клетки CD34+ с вектором вируса SIN-947c. Через 12 и 38 мес. после введения инъекции проводили обследования. Организмы 8-ми пациентов через 38 месяцев смогли бороться с инфекциями. Один ребенок скончался от развившейся до восстановления иммунитета аденовирусной инфекции.
У семерых малышей заметили улучшения в регенерации Т-клеток периферической крови, которые отлично справлялись с возбудителями инфекций. Специалисты использовали в лечении вирусный модифицированный вектор, который не вызывает рак, поскольку не взаимодействует с генами, отвечающими за онкогенез.
Читайте также: Получен новый препарат для лечения заболевания Паркинсона
В лечении тяжелого комбинированного иммунодефицита генную терапию пытались внедрить в 90-х гг., но у четверти пациентов развивался лейкоз. Рак вызвали особенности вирусного вектора. Последний опыт оказался успешным, поэтому ученые продолжат наблюдение за больными.
28.01.2017
