Сотрудники Колумбийского университета далеко шагнули в лечение наследственной слепоты. Научные исследователи предлагают для лечения наследственной слепоты применить генную терапию.Специалисты из Университета использовали в исследовании индуцированные стволовые клетки, которые берутся из клеток кожи. Эксперты хотели обнаружить причины, провоцирующие слепоту при пигментном ретините.
Ученые провели тестирование клетки сетчатки, которая образованна из клеток ствола и нашли в гене MFRP проблемные мутации. Для переноса правильных генных копий в клетки сетчатки исследователи использовали вирус, что восстанавливало функциональность органа.
Генная терапия помогла избавить мышей от слепоты. В дальнейшем, медики будут иметь возможность брать у больных клетки, чтобы на их основе проверять результативность терапии или развивать генные методы терапии заболевания.
Читайте также: Человек сможет увидеть даже после многих лет слепоты, обещают ученые
В общем, больше 60 генов задействовано с пигментным ретинитом, а это затрудняет работу и изучение данной болезни. При таком заболевании идет разрушение фоторецепторов в макуле – участке, которой отвечает за точное центральное зрение.
30.11.2017
